除了神经调控，脑机接口这类经常上热搜的医学热门项目，还有一个大家经常会刷到的医学类的名词，叫基因编辑，听起来也特别科幻，经常容易被网文或者网剧借鉴来搞事。

目前基因编辑疗法已经有产品上市了。

全球第一款CRISPR基因编辑疗法，2023年底FDA、英国获批，治疗镰刀型细胞贫血病、输血依赖型β地中海贫血。临床效果很好，以前这类病人只有经常反复输血，而现在提供了新的一次性治疗的可能。

除了地平以外，一大批单基因罕见遗传病有望从“终身吃药控制”变成一次性根治：比如遗传性血管水肿、遗传性高胆固醇、遗传性失明、α1抗胰蛋白酶缺乏等。

目前临床试验正在探索用体内CRISPR一次性降低坏胆固醇Lp(a)、难治高血压。如果成功，会颠覆慢病管理模式——不用一辈子吃药，一次给药长期起效 。一次治疗长期见效，用在慢病领域可以提高患者的治疗依从性。

编辑免疫细胞（CAR+基因编辑T细胞），改造免疫细胞，用来治疗难治淋巴瘤、自身免疫病（红斑狼疮等），就是经常上热搜的 CAR-T 治疗方法，甚至已经纳入商业保险了。

但是现在基因编辑或者基因修饰治疗还是有很多局限性，我们老百姓最关心的第一点就是，这种治疗费用特别昂贵，动则上百万的治疗费用，社保肯定是承担不起的，个人能承担起的也比较少。

其次本身这种基因编辑和修饰技术，它存在基因脱靶的可能，而且也有可能被自身的免疫系统排斥，对于单基因致病的效果较好，对于多基因复杂致病的效果较差（比如阿尔茨海默病）

当然还有大家更关注的医学道德伦理问题方面的风险

1.有些人会不会用来做基因增强呢？搞出类似于美国队长这种超级士兵，一旦技术成熟，会不会有人想编辑胚胎，提升身高、智商、体能？会造成巨大社会不公：

有钱人可以“定制后代”，形成基因层面的阶层差距。医学上只允许用于治病，严禁用于增强性状，但治疗和增强的边界有时很模糊。

2.如果修改胚胎、精子卵子，改变的基因会传给后代，永久进入人类基因库，风险无法逆转。全球共识：禁止以生育为目的的生殖细胞基因编辑临床应用（贺建奎事件就是踩了这条红线）。科研层面仅允许严格监管下的基础研究，不能造婴儿 。

3.这种疗法问世时间不久，还需要等到漫长的临床试验数据检验，远期的安全性未知，有可能搞出美国队长这种超级士兵，也有可能搞出红骷髅这种变态人类。

好的技术也是一把双刃剑，就像核能和平利用可以为人类发电，搞成武器就可以毁天灭地，关键在于这些技术掌握在什么人手里。